Nota 39
Ormone della crescita (somatotropina) |
La prescrizione a
carico del SSN, su diagnosi e piano
terapeutico di centri specializzati,
Universitari o delle Aziende Sanitarie,
individuati dalle Regioni e dalle Province
autonome di Trento e Bolzano, è limitata
alle seguenti condizioni:
Età evolutiva
-0 bassa statura da
deficit di GH definito dai seguenti
parametri clinico-auxologici e di
laboratorio:
I. a) statura < -3DS oppure
statura < -2DS e velocità di
crescita/anno < -1DS rispetto alla
norma per età e sesso, misurata a
distanza di almeno 6 mesi con le
stesse modalità;
oppure
b) velocità di
crescita/anno < -2DS o < -1,5 DS
dopo 2 anni consecutivi, anche in
assenza di bassa statura; nei primi 2
anni di vita, sarà sufficiente fare
riferimento alla progressiva
decelerazione della velocità di
crescita (la letteratura non fornisce
a riguardo dati definitivi in termini
di DS);
oppure
c)
malformazioni/lesioni
ipotalamo-ipofisario dimostrate a
livello neuroradiologico o difetti
ipofisari multipli che comportino
deficit di GH accertato in base ad una
delle modalità del punto b;
e
II. a) risposta di GH < 10 μg/L
ad almeno 2 test farmacologici
eseguiti in giorni differenti;
oppure
b) risposta di GH
< 20 μg/L
nel caso uno dei 2 test impiegati sia
GHRH + arginina o
GHRH + piridostigmina;
oppure
c) secrezione
spontanea media di GH nelle 24 ore, o
quantomeno nelle 12 ore notturne < 3 μg/L
in presenza di normale risposta ai test
farmacologici e valori di IGF1 < -2
DS;
-1 sindrome di Turner
citogeneticamente dimostrata;
-2 deficit staturale
nell'insufficienza renale cronica;
-3 sindrome di Prader
Willi in soggetti prepuberi;
Età adulta
-4 soggetti con
livelli di GH allo stimolo con
ipoglicemia insulinica <3 mg/L
o, in presenza di controindicazioni al
test di ipoglicemia insulinica, con
picco inadeguato di GH dopo stimoli
alternativi, per:
a) ipofisectomia
totale o parziale (chirurgica, da
radiazioni);
b)
ipopituitarismo idiopatico, post
traumatico, da neoplasie sellari e
parasellari.
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Motivazioni e criteri
applicativi
-Età evolutiva
Il trattamento con l'ormone
della crescita va effettuato in neonati con
ipopituitarismo e nei bambini con bassa statura
e/o bassa velocità di crescita staturale che
presentano una delle caratteristiche (clinico-auxologiche
o di diagnostica di immagini) di cui al punto I.
e nei quali, contemporaneamente, sia dimostrato
il deficit di GH in base ad una delle modalità
di cui al punto II.
Il trattamento con GH
biosintetico può essere effettuato fino al
raggiungimento della statura definitiva e deve
essere proseguito in età adulta nei pazienti in
cui sia stato confermato un deficit permanente
di GH, secondo i criteri applicabili in età
adulta.
Il trattamento non va
effettuato in bambini con bassa statura
costituzionale o familiare in cui non siano
state chiaramente documentate le alterazioni
sopra specificate.
In soggetti con
caratteristiche clinico-auxologiche in accordo
con il punto I e con normale secrezione di GH
(punto II), la terapia può essere effettuata
solo se valutata e autorizzata dalla Commissione
Regionale preposta alla sorveglianza
epidemiologica ed al monitoraggio
dell'appropriatezza del trattamento con GH.
Il monitoraggio
dell'appropriatezza dell'uso dell'ormone sarà
effettuato da Commissioni Regionali con
l'istituzione di un registro, assumendo come
modello di riferimento il registro operante
nella Regione Piemonte.
Le Autorità Sanitarie
preposte alle attività di controllo invieranno
i dati dei Registri Regionali, con cadenza
annuale, all'Istituto Superiore di Sanità che
si farà carico della sorveglianza
epidemiologica nazionale. Per il monitoraggio
della prescrizione è necessario far riferimento
alla prevalenza del trattamento nella
popolazione compresa tra 0 e 18 anni d'età, che
è stimabile, in base ai dati della letteratura
scientifica internazionale degli ultimi 20 anni,
in 1:2000 (tasso di esposizione al trattamento).
Va, inoltre, tenuto conto che la coorte dei
soggetti affetti dalle principali patologie per
cui è indicata la terapia con GH è
sostanzialmente stabile nel tempo e distribuita
in modo omogeneo sul territorio.
Soggetti adulti con deficit
di GH presentano un abbassamento della qualità
di vita, una riduzione della forza muscolare, un
aumento dell'adipe viscerale che, insieme ad un
aumento del colesterolo circolante, costituisce
un fattore di rischio per complicanze
cardiovascolari.
In particolare, è stato
dimostrato un chiaro aumento dei processi di
aterosclerosi con netto incremento della
mortalità da cause cardiovascolari. Il
trattamento sostitutivo con GH biosintetico va
comunque riservato solo ai rari casi nei quali
vi sia un severo deficit di GH, dimostrato da un
picco di risposta < 3 μg/L
dopo ipoglicemia insulinica, oppure, in presenza
di controindicazioni al test dell'ipoglicemia
(cardiopatie, patologia
del SNC, età avanzata), a seguito di un picco
inadeguato di GH dopo stimoli alternativi
utilizzati con limiti di normalità appropriati
alla loro potenza.
Il test con GHRH + arginina
viene ad oggi ritenuto l'alternativa di prima
scelta e, dopo questo stimolo, un severo deficit
di GH è dimostrato da un picco dei livelli
circolanti di GH < 9 μg/L.
Il rigoroso rispetto di tali criteri esclude la
possibilità di un uso
improprio o eccessivo del farmaco.
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